La propuesta puede aparecer después de un diagnóstico o en medio de un tratamiento que lleva meses o años. El médico plantea que existe un ensayo clínico para el que el paciente podría ser candidato. Hay un medicamento todavía en investigación, un protocolo que establece quién puede recibirlo y una serie de controles por delante. Y surgen preguntas inevitables: ¿significa que ya no quedan otras alternativas? ¿Qué riesgos tiene? ¿Quién controla lo que ocurra en el proceso?
Un ensayo clínico es, en esencia, una investigación realizada en personas para determinar si una intervención médica es segura y funciona. Se trata de una etapa imprescindible para que una nueva terapia pueda demostrar su seguridad y eficacia y, eventualmente, ser autorizada. Y la Argentina parece estar entrando en una nueva etapa de este universo.
En 2019, la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología (Anmat) autorizó 161 estudios; en 2025, fueron 290, un crecimiento del 80% en seis años. En los primeros seis meses de 2026 fueron habilitados 192.
Y esos son solo los nuevos protocolos: durante 2025 hubo 1188 estudios activos, 290 autorizados ese año más otros 898 iniciados anteriormente, ya que suelen extenderse por largos períodos.
Más de 700 centros de salud participaron de investigaciones clínicas en los últimos años. El 30% de los ensayos se concentraron en el área de oncología, mientras que infectología y cardiología fueron las que más cantidad de participantes incluyeron, con más de 20.000 en cada caso.
¿Por qué crecen? Confluyen la experiencia de investigadores y centros locales, la capacidad para incorporar pacientes y cambios regulatorios que buscan agilizar los procesos y atraer protocolos internacionales. Desde diciembre de 2025, además, la Anmat alineó sus reglas de Buenas Prácticas Clínicas (GCP) con los estándares globales más recientes.
La Argentina está entre los países con mayor actividad de investigación clínica de América Latina y gana terreno en el desarrollo mundial de nuevos medicamentos. Pero la era de los ensayos clínicos a nivel local también obliga a mirar del otro lado del protocolo: qué obtiene un paciente, qué riesgos asume y quién lo controla.
La primera respuesta rompe uno de los mitos más extendidos. Participar de un ensayo no significa necesariamente haber agotado los tratamientos disponibles. Hay investigaciones para pacientes que atravesaron varias terapias, pero también para recién diagnosticados, estudios previos o posteriores de una cirugía y ensayos preventivos con voluntarios sanos.
Otro interrogante frecuente tiene que ver con el impacto en el sistema sanitario. Según los expertos consultados, más investigación puede significar más inversión y oportunidades para acceder a terapias todavía no disponibles, además de incorporar conocimiento, capacitación e infraestructura. Pero también hay límites claros: no garantiza un beneficio clínico ni asegura que, si el medicamento finalmente es aprobado, llegue antes al país o sea más accesible.
Antes de ingresar en la farmacia, un medicamento atraviesa un recorrido que puede durar años. Tras la investigación preclínica comienzan, si existe evidencia suficiente, las pruebas en seres humanos. Y este universo excede a las vacunas. Hay ensayos oncológicos, cardiovasculares, metabólicos, renales, respiratorios, autoinmunes o genéticos, entre muchos otros. "El abanico es mucho más amplio de lo que se suele pensar", anticipa Manglio Rizzo, oncólogo clínico e investigador del Hospital Universitario Austral.
El desarrollo suele dividirse en fases. La fase I apunta principalmente a conocer la seguridad, tolerabilidad y dosis; en la fase II se estudia un indicio preliminar de eficacia en un grupo mayor de personas. "Ahí se busca una primera señal de si el tratamiento funciona, lo que se llama prueba de concepto", explica Rizzo.
La fase III, de mayor escala, intenta confirmar eficacia y seguridad, muchas veces frente al tratamiento gold standard (el mejor disponible en el mercado). Si el producto es aprobado, la fase IV permite seguir estudiándolo durante su utilización en la práctica real y detectar, por ejemplo, efectos adversos poco frecuentes.
Cada investigación se rige por un protocolo, que determina qué pregunta busca responder, quiénes pueden participar, qué recibirán y qué controles se harán. Edad, diagnóstico, estadio de la enfermedad, tratamientos previos y otros parámetros definen los criterios de inclusión y exclusión.
Antes de ingresar hay una instancia central: el consentimiento informado. Allí se explican el objetivo, los procedimientos, la duración, los potenciales riesgos y beneficios y las alternativas disponibles.
"Consentir no es simplemente firmar un papel. Es entender para poder decidir", resume Georgina Sposetti, médica y fundadora de la plataforma Un Ensayo para Mí. Y esa decisión puede revertirse. Diego Kaen, oncólogo e investigador clínico, lo explica así: "El paciente entra firmando un consentimiento y sale cuando decide. Nunca pierde la autonomía".
El experto subraya que los ensayos pueden producirse en distintos momentos de la enfermedad: "Hoy en oncología existen opciones de estudios de investigación clínica en todas las líneas terapéuticas, desde la primera línea hasta cuando el paciente ya no tiene más opciones". También hay protocolos establecidos antes de una cirugía —tratamiento neoadyuvante— o después —adyuvante—.
Según el tipo de ensayo clínico, pueden participar voluntarios sanos o pacientes que transitan alguna enfermedad - Créditos: @Myriam B
Participar en la investigación tampoco significa necesariamente recibir la droga novedosa. Muchos estudios tienen diferentes ramas y utilizan la "randomización", una asignación al azar destinada a evitar sesgos. Un grupo recibe la intervención experimental y otro, el tratamiento estándar. Según la enfermedad y el diseño también puede utilizarse un placebo, una sustancia sin el principio activo investigado, aunque no corresponde hacerlo cuando implicaría privar al paciente de un tratamiento eficaz.
Otra duda habitual es sobre la financiación. Los tratamientos y estudios previstos por el protocolo son sostenidos por el patrocinador o sponsor de la investigación, que también se encarga de solventar el tratamiento estándar en los pacientes que no reciben la nueva molécula.
Las vacunas muestran un procedimiento distinto. A diferencia de muchos estudios oncológicos, una vacuna preventiva puede probarse en personas sanas. Para saber si previene una infección hay que esperar a que el evento ocurra y comparar qué sucede entre los grupos. Por eso algunos ensayos requieren decenas de miles de voluntarios en diferentes países.
"Si querés demostrar que una vacuna previene una infección, tenés que incluir suficientes personas y seguirlas durante el tiempo necesario para que se produzca un número adecuado de casos", explica Gonzalo Pérez Marc, que dirigió en la Argentina el ensayo de fase III de la vacuna contra el Covid-19 de Pfizer, como parte de un estudio internacional.
También aquí se avanza de manera escalonada: primero se estudian especialmente seguridad, tolerabilidad y respuesta inmunológica; luego se definen dosis y esquemas hasta llegar a los grandes estudios de eficacia. "No podés pasar de una fase a otra si no está todo chequeado, si no fue seguro, tolerado y con buenos resultados", sostiene el experto.
¿Se cobra por participar? Pérez Marc diferencia un pago de una compensación por gastos o molestias. "No es un trabajo participar en un ensayo clínico", afirma. Puede haber reintegros por traslados, comidas o tiempo, pero el dinero no debería transformarse en un incentivo capaz de condicionar la decisión.
Los ensayos clínicos crecieron un 80% en la Argentina entre 2019 y 2025 - Créditos: @Science Photo Library
Un participante ve médicos y formularios. Por detrás funciona una estructura destinada a comprobar que lo establecido por el protocolo efectivamente ocurra.
Virginia Cajen, profesional de Buenas Prácticas Clínicas y auditora, describe la fase supervisión: "Lo que hacemos es chequear que el estudio clínico se esté llevando adelante de acuerdo al protocolo de investigación, a las guías internacionales, a las regulaciones locales y a los procedimientos operativos", indica.
A ese circuito se suman los investigadores responsables, los comités de ética independientes y la intervención de la Anmat. Los eventos adversos deben registrarse y, según sus características, reportarse. Y un estudio puede detenerse. "Si aparece algo grave o inesperado, debe suspenderse, ya sea en un centro puntual o en todo el desarrollo de la droga", señala Rizzo.
Cajen aporta además una escena poco conocida referida a pacientes con enfermedades crónicas. "Existe esto de que son participantes habituales de estudios", cuenta. Es decir, durante un protocolo reciben la medicación correspondiente y, cuando termina, pueden volver a tener dificultades de acceso y eventualmente ingresar a otra investigación.
Los países compiten por atraer ensayos. Las compañías deciden dónde colocar sus protocolos según la experiencia de los investigadores, la disponibilidad de pacientes, la infraestructura y los tiempos regulatorios y administrativos, entre otras cuestiones.
Pérez Marc destaca la trayectoria argentina, especialmente en vacunas, aunque advierte sobre costos, burocracia y diferencias entre jurisdicciones.
"Tenemos que competir con el mundo para mostrar que tenemos capacidad para hacer estudios clínicos", plantea Carolina Sian, directora de asuntos regulatorios de la Cámara Argentina de Especialidades Medicinales (Caeme), que nuclea a las empresas farmacéuticas que financian la enorme mayoría de los ensayos clínicos del país.
Hay todavía un sistema al que se debe mirar desde esta perspectiva: los hospitales públicos. Si bien la actividad alcanza a 20 jurisdicciones, cinco concentran alrededor del 80% y apenas cerca del 4% se realiza en instituciones públicas, detalla Sian.
Sin embargo, se prevé que esa cifra aumente. En abril pasado, el ministerio de Salud de la ciudad de Buenos Aires firmó un convenio con Caeme para impulsar ensayos clínicos en su red, inicialmente en los hospitales Ramos Mejía, Ricardo Gutiérrez y Pirovano, con la intención de incorporar progresivamente otros centros.
El acuerdo busca, además, que las farmacéuticas puedan sellar convenios específicos con cada institución para desarrollar los estudios. Para eso, hacen falta más farmacias, laboratorios, imágenes, historias clínicas y estructuras administrativas capaces de trabajar bajo los estándares de un protocolo internacional.
Edad, diagnóstico y tratamientos previos son criterios claves en pacientes que aceptan participar de un ensayo clínico - Créditos: @nimito
La actividad también mueve recursos. Los estudios clínicos significan el ingreso de divisas y demandan una amplia cadena de servicios. El Gobierno y Caeme plantean una proyección de US$8000 millones de inversión acumulada en seis años, vinculada principalmente con investigación clínica, una cifra que es relativizada por algunos sectores de la industria local.
Las compañías de innovación concentran buena parte de su actividad en investigar y desarrollar nuevos medicamentos y consideran que una protección robusta de las patentes favorece la inversión, aunque ese régimen no determina por sí solo dónde se realiza un ensayo clínico.
Por su parte, los laboratorios nacionales nucleados en la Cámara Industrial de Laboratorios Farmacéuticos Argentinos ponen mayor énfasis en la producción local, tanto de desarrollos propios como de versiones de medicamentos creados originalmente por otras compañías cuando el marco de propiedad intelectual lo permite.
Lo importante es sostener el foco en lo esencial, en la escena que antecede a cada avance: una persona frente a una decisión informada, aceptando participar de una investigación que no garantiza un resultado, pero que puede contribuir a construir los tratamientos del futuro. En este contexto, el desafío no será solamente atraer más estudios, sino lograr que esa expansión se traduzca en mejor investigación y más oportunidades para los pacientes.